Contexte
Les Leucémies Aiguës Myéloïdes (LAM) de l’enfant et de l’adolescent représentent un groupe de maladies rares dont le taux de rechute demeure élevé (45%) et le pronostic défavorable (<70%) malgré les avancées thérapeutiques. Les protocoles thérapeutiques ELAM02, le registre post-ELAM02 ainsi que le protocole Myechild01 ont permis la collecte des données clinico-biologiques et la constitution d’une tumorothèque des LAM depuis 2005. Le protocole de cohorte prospective ALARM3 est un projet de recherche qui a débuté en 2023 et qui vise à mieux comprendre les mécanismes mis en jeu dans la rechute et la résistance des leucémies myéloïdes aiguës pédiatriques. De plus, une cohorte multi-centrique LEA ouverte, à la fois historique et prospective a débuté en 2004. L’objectif du programme LEA est de décrire et comprendre, au travers d’un suivi prolongé, le devenir à moyen et long terme de patients traités pour une hémopathie maligne au cours de leur enfance. Le protocole de cohorte rétrospective et prospective Co-DOREMy inclut les enfants atteints de LAM qui n’ont été inclus dans aucun protocole. Le protocole OSCARE quant à lui est l’observatoire des LAM secondaire créé en 2019 avec un recueil rétrospectif depuis 2013 puis prospectif à partir de 2021 ayant permis un recueil exhaustif des cas depuis 2013.
Justification et finalité de l’étude
La rareté des LAM pédiatriques ayant permis de décrire uniquement les anomalies génétiques les plus fréquentes, une mutualisation des données permettra de mieux caractériser des sous-groupes de patients rares et d’établir un profil de réponse aux traitements, ce qui permettra d’adapter le traitement de futurs patients afin de diminuer le taux de rechutes et d’améliorer le pronostic des LAM pédiatriques.
Objectifs de l’étude
Les objectifs du projet d’Entrepôt de Données de Santé (EDS) DOREMy sont d’intégrer l’ensemble des données cliniques, biologiques et anatomopathologiques d’enfants atteints de LAM dans un entrepôt afin de pouvoir en étudier ultérieurement les différents profils diagnostiques, prédictifs et pronostiques, ainsi que leurs interrelations. Pour cela, nous proposons de constituer un EDS, intégrant les données de huit protocoles de recherche.
Justification de l’intérêt public
L’objectif de ce projet est d’étudier les différents profils diagnostiques, prédictifs et pronostiques, ainsi que leurs interrelations (cliniques, biologiques, génétiques) des enfants atteints de LAM. Malgré de nombreux projets de recherche sur des cohortes distinctes, le pronostic des LAM pédiatriques ne s’améliore pas.
Notre projet consiste donc à mutualiser les données de recherche et les données clinico-biologiques issues du soin existantes pour une puissance augmentée. Les protocoles ELAM02, MyeChild01 et post-ELAM02 ont inclus en France la plupart des patients diagnostiqués avec une LAM pédiatrique. Leurs données cliniques et biologiques détaillées, ainsi que le traitement, les toxicités et les résultats ont été collectées dans des CRF et surveillées. Les données biologiques décrivant les échantillons conservés à l’hôpital Trousseau ou dans l’un des 6 laboratoires de biologie associés au projet seront également incluses cette base (ainsi que leurs résultats éventuels obtenus dans le cadre du soin ou de recherches antérieures).
Comme ces maladies sont rares et les sous-groupes génétiques encore plus rares, il est crucial de combiner tous ces ensembles de données dans une base de données unique pour valider statistiquement nos observations.
Le but de ce projet est à terme de réduire le taux de rechute et d’améliorer le taux de survie de la LAM pédiatrique en identifiant les sous-groupes de patients rares non caractérisés qui présentent un risque élevé de rechute pour lesquels les caractéristiques cliniques et les résultats seront comparés aux données omiques, aux signatures de LSC et réponses aux médicaments pour établir des profils précis et approfondis.
